Cicle debats CSSC 2019€rea... · Estrategia en Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema...
Transcript of Cicle debats CSSC 2019€rea... · Estrategia en Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema...
19 de desembre 2018
Estat de situació, oportunitats i reptes
de futur del tractament de les malalties
neurodegeneratives
Maria Queralt Gorgas
Cicle debats CSSC 2019
2
Envelliment població
Alta prevalença
Cost social
+ 600 malalties neurodegeneratives*
Malaltia Alzheimer
Malaltia de Parkinson
Esclerosi múltiple
NO tenen tractament etiològic
*National Institute of Neurological Disorder and Stroke Study (NINDSS)
3
ALZHEIMER
4
Demències: Alzheimer
Prevalença 6,5%
Alzheimer 60-80% de
les demències
+ 2,4 malalties
cròniques
PREVALENÇA MORBIDITAT COST SANITARI
10% pressupost sanitari
18.000 – 52.000€/anuals
Estrategia en Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema Nacional de SaludMinisterio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad 2016
5
Alzheimer: Càrrega de morbiditat
Condició de complexitat (PCC) més del triple que la població catalana
Unitat d’Informació i Coneixement. Divisió d’Avaluació i Ús Racional del Medicament. Àrea Sanitària. Servei Català de la Salut. Dades 2016
6
Alzheimer: Utilització de recursos
• Cost 1,5 vegades superior a la de la població catalana > 64 anys
• Cost més important: farmàcia (31,9%) i hospitalització (24,5%)
Unitat d’Informació i Coneixement. Divisió d’Avaluació i Ús Racional del Medicament. Àrea Sanitària. Servei Català de la Salut. Dades 2016
7
Catalunya: Evolució cost medicaments
8
Hung and Ju. Drug candidates in clinical trials for Alzheimer’s disease. Journal of Biomedical Science (2017) 24:47
DONEPEZILO
RIVASTIGMINA
GALANTAMINA
MEMANTINA
2003
9
Data consulta: 06072019
10
https://www.scientificamerican.com/article/why-alzheimer-s-drugs-keep-failing/
Criteris diagnòstics objectius validats?
Marcadors biològics sòlids de la malaltia?
Diagnòstic precoç?
11
12
Denuncia de un periódico estadounidense
Pfizer no publicó que uno de
sus fármacos contra la artritis
podría prevenir el Alzheimer
Una información publicada en 'The
Washington Post' ha destapado que la
compañía americana tenía datos sobre
potenciales efectos positivos del
antinflamatorio etanercept ('Enbrel') en la
progresión del Alzheimer, pero no los hizo
públicos. 5 junio 2019
13
14
15
Laver K, et al. BMJ Open 2016;6:e010767
16
Prescrire agost 2018
França retira el finançament
17
http://bit.ly/BMJdeNICE
2018
18
19
+ 500 milions anuals (230M en medicaments)
Elevada càrrega econòmica i vital per
a les famílies
i
20
i
Quins pacients es poden
beneficiar del
tractament?
Fins quan l’hem de
mantenir?
Diagnòstic precoç?
21
22Journal of Alzheimer’s Disease 57 (2017) 645–665
23
DIAGNÒSTIC PRECOÇ
24
PARKINSON
25
Malaltia de Parkinson
682 casos/100.000h84 DALY*
/100.000 h
PREVALENÇA CÀRREGA MALALTIA COST SANITARI
≈18.000 €/anuals
Estrategia en Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema Nacional de SaludMinisterio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad 2016
*Anys sans de vida perduts per la malaltia
26
PARKINSON
• L'edat és un factor de risc. 8 de cada 10 persones amb MP tenen > 70
anys
• La taxa de prevalença de l’MP mostra una tendència creixent anual
• 1 de cada 2 persones amb MP té una càrrega de morbiditat en l’estrat
de risc més alt
Persones amb malaltia de Parkinson, Catalunya 2013-2017. Barcelona. Servei Català de la Salut. Departament de Salut. Generalitat de Catalunya; 2019
27
PARKINSON
Més del 30% són
pacients crònics
complexos (PCC); el
triple que els pacients
sense MP
7% malalts crònics
avançats (MACA), el
doble que els pacients
sense MP
Persones amb malaltia de Parkinson, Catalunya 2013-2017. Barcelona. Servei Català de la Salut. Departament de Salut. Generalitat de Catalunya; 2019
28
PARKINSON
• Any 2017, cost total un 71% superior a la de la població equivalent .
• El cost més important: farmàcia (43,1%) i hospitalització (22,5%).
Persones amb malaltia de Parkinson, Catalunya 2013-2017. Barcelona. Servei Català de la Salut. Departament de Salut. Generalitat de Catalunya; 2019
29
Catalunya: Evolució cost medicaments
30
PARKINSON
Fàrmacs actuals
• L-Dopa: levodopa, carbidopa,
bencerazida• Agonistes dopaminérgics: pergolida,
bromocriptina, cabergolina, ropirinole,
pramipexole, rotigotina, apomorfina• IMAO B: selegilina, rasagilina,
safinamida• ICOMT: Entecapona, tolcapona,
opicapona
• Amantadina
• Anticolinérgics: biperidè, trihexifenidil,
prociclidina
Vies administració
Oral
Transdèrmica
Subcutània: apomorfina
Intraduodenal: levodopa
Estimulació neuroquirúrgica
31
PARKINSON
Mov Disord. 2017 September ; 32(9): 1264–1310
32
Data consulta: 06072019
33
REPTES FUTUR
Progressió de la malaltia:
• Canvis farmacocinètics i farmacodinàmics que modifiquen la
resposta al tractament
• Respostes anòmales per hiperestimulació dels receptors:
discinèsies
• Canvis en l’expressió i sensibilitat dels receptors dopaminèrgics
• CAP TRACTAMENT QUE MODIFIQUI EL CURS DE LA MALALTIA
• Noves estratègies terapèutiques : teràpia gènica, cèl·lules mare, vacuna,...
• Nous marcadors de la malaltia
• Factors de risc • Efectes secundaris, adherència
34
Esclerosi múltiple
35
Esclerosi múltiple
100 casos/100.000h
Discapacitat
no traumàtica
en adults joves
PREVALENÇA CÀRREGA MALALTIA COST SANITARI
≈29.000-39.000 €/anuals
Estrategia en Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema Nacional de SaludMinisterio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad 2016
36
Catalunya: Dades assistencials
Visites hospital de dia: + 7,5 superior
Visites consultes externes: + 3,6 superior
Visites atenció primària: + 1,6 superior
Nº fàrmacs per pacient: + 1,65 superior
Cost sanitari: + 7 superior (75% farmàcia, 9,5% consultes externes, 6,4% hospitalització)
*Mitjana anual respecte a població equivalent
37
Catalunya: Evolució cost medicaments
38
Esclerosi Múltiple
39
Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. CADTH THERAPEUTIC REVIEW July 2013 Recommendations for Drug Therapies for Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis [DRAFT] [Internet]. 2013 http://www.cadth.ca/media/pdf/TR0004_RRMS_RecsReport_Draft_e.pdf
Progressió de la discapacitatTaxa anualitzada de recaigudes
Eficàcia en EMRR
Revisió sistemàtica
40
Objective: No evidence of progression or active disease
41
La EMA ha ordenado la suspensión y retirada del
fármaco daclizumab
42
Data consulta: 06072019
43
Nous fàrmacs
• Siponimod
• Ofatumumab
• Laquinimod
• Ozanimod
• Ponesimod
Esclerosi Múltiple
Futur?
• Teràpia gènica• Teràpia cel·lular
• Vacunes
44
DECISIONS COMPARTIDES
CARACTERÍSTIQUES TERAPÈUTIQUES
EficàciaSeguretat
TolerabilitatAdherència
Via i freqüència administracióMonitorització
PACIENT I COMORBIDITATS
PREFERÈNCIES DEL PACIENT
FACTORS SOCIOECONÒMICS
Web SELECCIONEM
45
Rang variable: 41- 88%. Subòptima <80%
Aprox. 1/3 dels pacients no compleixen correctament el tractament
L'adherència disminueix amb el temps (persistència):–Entre 17- 39%, abandonen el tractament en los tres primers anys
–Un 10% abandonen en el primer any
Adherència a autoinjectables 41-88%•Interferó β1a IM: 85%
•Interferó β1a SC: 78%
•Interferó β1b SC: 70%
•Acetat glatiramer 20mg SC:66%
Adherència a orals > 85%•Fingolimod: 93,2%
•Teriflunomida: 88,3%
•Dimetilfumarat:87,8%
Adherència a EM
Menzin J et al.. J Manag Care Pharm 2013;19(Suppl A):S24-40.
Munsell M et al. 2017;11;55-62.
Johnson K et al.. JMCP 2017;23:844-52.
46
47
ESPERANÇA
48
Clinical Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases:
Past, Present, and Future.
Human gene therapy. 2017; 28(11): 988-1003
49
50