Spatial approaches to biopolitics and governmentality in ...
Ensayos clínicos con medicamentos en ER: Dificultades y ......Desarrollo de metodología...
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Ensayos clínicos con
medicamentos en ER:
Dificultades y oportunidades
Juan Manuel Fontanet Sacristan Servicio Farmacología Clínica Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Barcelona, 6 de octubre 2016
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El desarrollo de nuevos medicamentos es un
proceso largo, complejo y arriesgado
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Desarrollo
medicamentos
enfermedades
raras
Desarrollo
medicamentos
enfermedades
prevalentes
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Limitaciones en la investigación de
medicamentos para ER
Menor conocimiento de la fisiopatologia de la enfermedad
Menor disponibilidad modelos preclínicos (validados)
Infradiagnóstico /Heterogeneidad/ Dispersión geográfica
Ausencia/escasez expertos clínicos – centros de referencia
Registros de pacientes en desarrollo
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Limitaciones en la investigación de
medicamentos para ER
Bajo tamaño muestral
Selección de comparadores conflictiva (placebo)
Dificultad uso de controles históricos
Dificultad selección endpoints clínicamente relevantes
Tamaño de mercado reducido
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¿Cómo ayudar a superar las barreras en el
desarrollo de medicamentos huérfanos?
Creación regulación
específica MMHH
Incentivos
Soporte científico
Papel clave del Comité de
Huérfanos de la Agencia
Europea del Medicamento
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La designación huérfana (ODD) como
puerta de entrada a la investigación
La designación de medicamento huérfano de la EMA (Orphan
Drug Designation - ODD) es el pasaporte que permite acceder a
los incentivos que facilitaran el desarrollo de los medicamentos
DESIGNACIÓN
HUÉRFANA
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Hitos de la regulación de MMHH
Más de 1700
moléculas en
investigación
(designadas)
121
medicamentos
huérfanos
autorizados
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Aprobaciones especiales: “Exceptional
circumstances” o “Conditional approval”
Aprobación en “exceptional circumstances”. Hay escasos datos clínicos
(eficacia y seguridad) disponibles debido a :
Enfermedad rara
Limitado conocimiento científico en dicha área
Limitaciones éticas para la obtención de datos
Aprobación condicional (“Conditional approval”):
A pesar de que los datos no son exhaustivos, éstos indican que los
beneficios sobrepasan a los riesgos
La compañía tiene obligaciones a completar
Renovación anual hasta cumplimiento de las obligaciones
Sólo para necesidades médicas no cubiertas
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Adaptive Licensing: Taking the Next Step in the Evolution of Drug approval H-G Eichler1,2, K Oye2,3,4, L G Baird2, E Abadie5, J Brown6, C L Drum2, J Ferguson7, S Garner8,9, P Honig10, M Hukkelhoven11, J C W Lim12, R Lim13, M M Lumpkin14, G Neil15, B O'Rourke16, E Pezalla17, D Shoda18, V Seyfert-Margolis14, E V Sigal19, J Sobotka20, D Tan12, T F Unger18 and G Hirsch2
Clinical Pharmacology & Therapeutics (2012); 91 3, 426–437.
Experiencia
piloto en la EMA
con objeto de
optimizar la
evidencia
científica
progresiva y el
marco regulador
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Ensayos clínicos en ER: Factibilidad (“feasibility”)
Diseños cruzados
Diseños
adaptativos
Diseños N de 1
Análisis
Bayesianos
Aumentar límites
de significación
estadística (¿?) Investigación de
biomarcadores
como endpoints
Potenciar en el
diseño de
variables
reportadas por el
paciente (PROMs)
Desarrollo de
metodología
alternativa y
flexibilización de
los requerimientos
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FP7 Projects: New methodological approaches
Advances in Small Trials dEsign
for Regulatory Innovation and eXcellence
INSPIRE - Innovative methodology for small
populations research
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Mejora del conocimiento
Designación de centros de expertos
Redes europeas
Potenciación de la invetigación: proyectos
competitivos – consorcios (IMI, IRDiRC, H2020...)
Participación progresiva de los pacientes en EC
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Gracias por vuestra atención