INTRODUCCIÓNINTRODUCCIÓN

La ingeniería genética se define como el estudio y manipulación de los genes de organismos vivos para

mejorar la vida del hombre

Actualmente la ingeniería génica tiene importantes aplicaciones en diversas ramas especificadamente en la industria farmacéutica.

Habitualmente, se usan de manera indistinta palabras como medicamento o fármaco. Cuando se habla de medicamentos se hace referencia a una sustancia sola o asociada, con propiedades para prevenir, tratar o aliviar enfermedades o dolencias.

Un fármaco, de acuerdo con la farmacología, es cualquier sustancia que produce efectos medibles o sensibles en los organismos vivos y que se absorbe, puede transformarse, almacenarse o eliminarse.

OBJETIVOSOBJETIVOS

-Objetivos Generales. Conocer la producción, ventajas y desventajas de los nuevos fármacos que nos ofrece la ingeniería genética

Objetivos Específicos. Conocer los diferentes fármacos que produce la ingeniería genética Determinar las ventajas y desventajas de los fármacos producidos por la ingeniería genética

Los fármacos pueden ser sustancias creadas por el hombre o producidas por otros organismos y utilizadas por el hombre. De esta forma, hormonas, anticuerpos, interleucinas y vacunas son considerados fármacos al ser administrados en forma farmacéutica. En resumen, para que una sustancia biológicamente activa se clasifique como fármaco, debe administrarse al cuerpo de manera exógena y con fines médicos

¿Qué es un fármaco?

El Screening como fuente de fármacos producidos por la ingeniería genética  El termino screening (cribado) hace referencia al ensayo de un gran número de compuestos de origen sintético o natural en un test biológico in vitrio sobre una diana de potencial utilidad terapéutica. Presenta las siguientes características.

Productos naturales Alrededor del 60% de las moléculas son aprobadas para su uso terapéutico , son productos naturales, o derivados de los mismos. Actualmente, se están buscando estrategias para aumentar el rendimiento en el aislamiento y producción de productos naturales. Una de ellas es la manipulación genética que permita su producción por organismos genéticamente modificados cultivables en el laboratorio

Química combinatoria La química o síntesis combinatoria es la producción simultánea de una colección de moléculas en lugar de una única, como se hacía tradicionalmente. Actualmente, se tiende a preparar colecciones menos numerosas, pero de mayor calidad y relevancia.

Análisis de alto rendimiento El Análisis de alto rendimiento , es un proceso en el que un elevado número de compuestos se analiza mediante un ensayo que pone de manifiesto su capacidad de interaccionar con una diana farmacológica dada. Aquellos compuestos que resulten activos en el ensayo primario serán sometidos a estudios hacia su potencial farmacológico para el tratamiento de la enfermedad de interés.

Plantas y animales que producen fármacos. Con el advenimiento de las técnicas de ingeniería

genética que permitieron obtener plantas y animales transgénicos surgió también la posibilidad de utilizar a estos organismos para la producción de proteínas recombinantes de interés farmacológico

La estrategia de utilizar animales de granja (ovejas, vacas, cerdos, cabras, gallinas, conejos, etc.) como fábricas de productos farmacológicos recombinantes se denominó “Granja farmacológica”.

conejos que producen Interleukina-2 y α -Glucosidasa; cabras que producen el activador del plasminógeno tisular y Anti-trombina III; cerdos productores del Factor VIII humano y Proteína C;

Actualmente se está ensayando la modificación del genoma de algunas plantas para que produzcan ciertas proteínas de interés farmacológico.

Las principales ventajas que implica el uso de la biotecnología recombinante vegetal para producción de proteínas de aplicación en salud humana . Se trata de un sistema eucariótico de expresión capaz de procesar correctamente proteínas humanas.Su costo de producción, frente a fermentadores o cultivos de células humanas, es aproximadamente diez veces menor.

Lo que se viene: la Farmacogenómica La farmacogenómica es el estudio de cómo la herencia genética de una persona afecta a la respuesta de su organismo a un fármaco. Esta disciplina tiene en cuenta las características de las secuencias genómicas, que incluiría interacciones entre dichos genes y tiene como objetivo crear fármacos a medida para cada paciente y adaptados a sus condiciones genéticas

ETAPAS DE INVESTIGACIÓN DE UN PRODUCTO FARMACÉUTICO

Investigaciones exploratorias. En el pasado, el descubrimiento de nuevas moléculas tenía mucho de azar, en que accidentalmente se llegaba al desarrollo o descubrimiento de una molécula nueva activa en el tratamiento de ciertas enfermedades, o que una ya existente tenía otro efecto farmacológico no buscado ( ejm:clonidina )

Estudios Clínicos. Estos estudios tienen que ser realizados

de acuerdo con las llamadas Buenas Prácticas Clínicas, los estudios clínicos son realizados en pacientes asignados en forma aleatoria al grupo de tratamiento o al de control), Frecuentemente existe el análisis interino y periódico de datos, que permite decidir anticipadamente si hay reales beneficios o, más importante, efectos deletéreos de la droga en estudio.

Fases por las que pasa un medicamento.

Fases Clínicas

Se dividen en:

 

Fase I

Fase II

Fase III

Fase IV

  TODAS LAS FASES CLINICAS BUSCAN DETERMINAR SEGURIDAD Y EFICACIA.

FASE I.

Su objetivo es evaluar su efecto principal en el órgano blanco, determinar la dosis efectiva, y corrobar sus propiedades farmacológicas.

Determinación de valores farmacocinéticos y farmacodinámicosDeterminación de valores farmacocinéticos y farmacodinámicosLos participantes son voluntarios sanos en la mayoría de los Los participantes son voluntarios sanos en la mayoría de los casos.casos.El diseño del estudio es simple.El diseño del estudio es simple.

Generalmente se desarrollan en un solo centro de investigación Generalmente se desarrollan en un solo centro de investigación que cuente con una unidad especializada para monitoreo no que cuente con una unidad especializada para monitoreo no invasivo/invasivo y laboratorios de análisis farmacológico.invasivo/invasivo y laboratorios de análisis farmacológico.

Dura de seis meses a dos años.Dura de seis meses a dos años.

FASE II.

Corroborar el efecto deseado en el órgano blanco (enfermedad)Corroborar el efecto deseado en el órgano blanco (enfermedad)Corroborar/evaluar los efectos en otros órganos/ sistemas.Corroborar/evaluar los efectos en otros órganos/ sistemas.Los participantes son pacientesLos participantes son pacientes..

Se compara la nueva droga con una similar ya comercializada o Se compara la nueva droga con una similar ya comercializada o contra placebocontra placeboSe ajusta/confirma la dosis seleccionadaSe ajusta/confirma la dosis seleccionadaPueden aplicarse cuestionarios de calidad de vida, Pueden aplicarse cuestionarios de calidad de vida, farmacoeconomía.farmacoeconomía.

Dura entre 2 a 3 añosDura entre 2 a 3 años

FASE III.

Más dirigidos a eficacia que a seguridadMás dirigidos a eficacia que a seguridad

Comprobar la eficacia en la(s) dosis elegidasComprobar la eficacia en la(s) dosis elegidasProbar una o varias hipótesis primariasProbar una o varias hipótesis primarias Son los estudios que se utilizan para solicitar registro a las Son los estudios que se utilizan para solicitar registro a las

autoridades sanitariasautoridades sanitarias Se obtiene información de calidad de vida y economía de la Se obtiene información de calidad de vida y economía de la

saludsaludDura de 3 a 4 añosDura de 3 a 4 años

FASE IV.

Se realizan después que el producto ha conseguido Se realizan después que el producto ha conseguido permiso para comercializaciónpermiso para comercializaciónEnriquecen el perfil de seguridad del productoEnriquecen el perfil de seguridad del productoFamiliarizan a los médicos con el fármacoFamiliarizan a los médicos con el fármacoCada vez son más frecuentemente requeridos por las Cada vez son más frecuentemente requeridos por las autoridades regulatoriasautoridades regulatoriasSon usados como extensión de los estudios de fase III Son usados como extensión de los estudios de fase III para recabar datos de seguridad con el uso prolongadopara recabar datos de seguridad con el uso prolongado

Duración Hasta 6 añosDuración Hasta 6 años

LA BIOTECNOLOGÍA Y LA INDUSTRIA FARMACEÚTICA.

BiotecnologBiotecnología tradicionalía tradicional Utilizada desde hace miles de años, por ejemplo, el empleo

de los procesos de fermentación microbiana para producir bebidas alcohólicas, vinagre, pan, yogur, fármacos, etc.

Microorganismos utilizados en Microorganismos utilizados en la industria alimentariala industria alimentaria

a) UtilizaciUtilización de los microorganismos del ón de los microorganismos del ácido lácticoácido láctico

El sustrato es la leche.

Eubacterias:

Streptococcus termophilus

Leuconoctos

Lactobacillus bulgaris

b) UtilizaciUtilización de los microorganismos de ón de los microorganismos de la fermentación alcohólicala fermentación alcohólica El sustrato es el vinovino, la cervezacerveza, …….. Sacharomyces cerevisiae (levaduras)

Biotecnología Actual.