Enfermedades neurodegenerativas
La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene 42 aminoacidos en vez de 40 y forma agregados llamados placas amiloides
Moscas con Alzheimer
La tecnología de Drosophila permite inducir la enfermedad en los ojos de la moscaCrowther et al Neuroscience 132 (2005)
Wildtype control
GMR-Gal4> UAS-Aß1-42GMR-Gal4> UAS-Aß1-42
Placas amiloides
Estos experimentos han permitido identificar una droga (Congo Red), que mitiga el efecto de la enfermedad en moscas
Wildtype (mosca normal)
Different forms of Alzheimer disease
AD + Congo red
AD + Congo red
AD
AD
Las moscas con Alzheimer viven menos
Experimentos para inactivar la agregación de la proteína amiloide, responsable de la enfermedad
PLOS Biol. 2010
Tratamiento de pacientes de Cáncer con el fármaco GDC-0449 (New England JM Sept 2009)
33 pacientes cáncer epidérmico avanzado
18 – mejora significativa11 – expansión del cáncer bloqueada 4 – no se observa mejoria
Paciente con meduloblastoma agresivo (estadio terminal)
Comienzo del tratamiento Dos meses después Un mes mas tarde
Ya se conoce la causa de la reactivacion de la enfermedad ( Science, 2009): una mutacion somática que hace a las células tumorales insensibles a GDC-0449 sin afectar la actividad hedhehog
Desarrollado por GeneTech, GDC-0449 se une a la proteína Smo y bloquea su función, por lo que se inactiva la via hedgehog
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